T5.4 „Use case ‘Klinische Studien’“

(Universität Leipzig, IMISE (Leitung) , Universität Leipzig, ZKS (Leitung) , KKSN ; Participants: Zentren für Klinische Studien)

Für die Planung einer klinischen Studie (einschließlich Design und Fallzahlschätzung) werden Informationen über die Krankheit, die Zielpopulation und die biometrischen Eigenschaften der verwendeten Endpunkte benötigt. Die Planung einer klinischen Studie sollte sich auf die besten verfügbaren Erkenntnisse stützen. In vielen Fällen liegen veröffentlichte Ergebnisse früherer ähnlicher Studien vor, die jedoch nicht alle relevanten Details enthalten. Beispiele für solche Informationen sind statistische Eigenschaften bestimmter Variablen in einer Zielpopulation von Patienten, der zeitliche Verlauf von Responsevariablen, statistische Eigenschaften von Vorher-Nachher-Unterschieden, Effektgrößen von Behandlungsunterschieden bei Studienendpunkten, die Verteilung prognostischer Faktoren in der Zielpopulation, die Häufigkeit von Bedingungen, die in der geplanten Studie als Ausschlusskriterien gelten, und vieles mehr.

Klinische Studien erheben prospektiv Daten auf der Grundlage eines vordefinierten Dokumentationskonzepts, das sich aus dem Studienprotokoll ableitet und oft mehrere Hundert Variablen in strukturierten Dokumentationsbögen umfasst. Es werden große Anstrengungen unternommen, um Qualitätskriterien für jedes Datenelement festzulegen und durchzusetzen (z. B. Pflichtfelder, Formatierungsanforderungen, Maßeinheiten, Referenzintervalle, konditionale Bedingungen). Während die lokalen Forscher durch das Studienprotokoll, durch Kenntnisse der lokalen Prozesse oder Standardarbeitsanweisungen (SOPs) die genaue Bedeutung der Variablen und Messmethoden kennen, ist es für externe Forscher aufgrund fehlender oder begrenzter Beschreibungen schwierig, die genaue Bedeutung zu verstehen. Eine detaillierte Beschreibung inkl. Begriffen aus medizinischen Terminologien, Plausibilitätsprüfungen und Angaben zur Herkunft der Daten (erhoben/gemessen/berechnet/aus Sekundärsystem übernommen), würde die Qualität der Dokumentationskonzepte erhöhen und die Wiederverwendung der Daten unterstützen. Langfristig ist eine Harmonisierung und Standardisierung von Datenelementen klinischer Studien sowohl bei der Erstellung neuer Studienkonzepte (da man sich auf Goldstandard-Datenelemente beziehen könnte) als auch bei Meta-Analysen zum Vergleich von Studien zum gleichen Thema hilfreich.

Die Klinischen Studienzentren (ZKS/KKS) an deutschen medizinischen Fakultäten unterstützen ein breites Spektrum an akademischen, öffentlich finanzierten klinischen Studien. Jährlich werden in Deutschland etwa 400 akademische klinische Studien gestartet. Sobald eine klinische Studie abgeschlossen ist und ihre Ergebnisse veröffentlicht wurden, sollten die Daten für die wissenschaftliche Weiterverwendung zur Verfügung gestellt werden. Dies wird von öffentlichen Geldgebern für klinische Studien wie der DFG oder dem BMBF nachdrücklich gefordert. Derzeit gibt es keine Infrastruktur, die die gemeinsame Nutzung von Daten aus klinischen Studien im Hinblick auf Auffindbarkeit, Zugänglichkeit und Wiederverwendbarkeit und in Übereinstimmung mit den gesetzlichen und regulatorischen Anforderungen für personenbezogene medizinische Daten unterstützt.